L’agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità del farmaco in compresse "cabozantinib" per il trattamento del carcinoma tiroideo differenziato localmente avanzato o metastatico che non risponde alla terapia con iodio radioattivo.
L’approvazione italiana fa seguito al parere positivo del Comitato per i Medicinali ad Uso Umano (CHMP) dell’Ema (Agenzia Europea per i Medicinali) del marzo 2022, relativo all’uso di "cabozantinib" compresse come monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma differenziato della tiroide localmente avanzato o metastatico, refrattario o non elegibile allo iodio radioattivo, che sono progrediti durante o dopo una precedente terapia sistemica.
Il farmaco, in considerazione dell’importante bisogno clinico insoddisfatto e del valore terapeutico aggiunto, era stato reso disponibile per i pazienti italiani attraverso la legge 648/2020 a partire da ottobre 2021.
Il carcinoma differenziato refrattario al radioiodio
A livello mondiale sono oltre 580mila i nuovi casi annui di carcinoma tiroideo, la cui incidenza è tre volte maggiore nelle donne rispetto agli uomini. Esistono diversi tipi di cancro della tiroide (differenziato, midollare e anaplastico), ma i tumori differenziati della tiroide (che a loro volta comprendono le forme papillare, follicolare e a cellule di Hürthle) costituiscono circa il 90-95% dei casi. «Il carcinoma differenziato della tiroide viene comunemente trattato con la chirurgia, seguita da ablazione con iodio radioattivo del tessuto tiroideo residuo, ma circa il 5-15% dei casi è resistente al trattamento con radioiodio - spiega Rossella Elisei, Presidente Associazione Italiana della Tiroide (AIT) -. I pazienti che sviluppano resistenza hanno una prognosi sfavorevole con una sopravvivenza media che si aggira attorno ai tre-cinque anni».
Guadagnare mesi o anni di vita
L’efficacia della nuova cura emerge dai risultati dello studio COSMIC-311, che ha arruolato 258 pazienti in 164 centri a livello globale e ha dimostrato come "cabozantinib" sia in grado di ridurre del 78% il rischio di progressione di malattia o di morte rispetto a placebo. «L’approvazione della rimborsabilità di "cabozantinib" per malati "complessi" con una neoplasia in fase avanzata, che non traggono benefici dalle altre cure e che vanno in progressione durante terapia medica sistemica di prima linea è un importante risultato – commenta Elisei -. Il vero significato è quello di avere a disposizione un’altra arma terapeutica per questi pazienti, che così potranno guadagnare ulteriori mesi e anni di vita. "Cabozantinib" si è già dimostrato utile per la sua capacità di arrestare la crescita del carcinoma midollare della tiroide, questa nuova approvazione di Aifa consentirà di poterlo utilizzare in un contesto altrettanto importante dal punto di vista clinico».
Nuovo standard per malati che non avevano una cura efficace
"Cabozantinib" è una piccola molecola somministrata per via orale che inibisce recettori multipli della tirosin-chinasi come VEGFR, MET, RET e la famiglia dei TAM (TYRO3, MER, AXL). Questi recettori di tirosin-chinasi sono coinvolti in processi cellulari normali e patologici, come l’oncogenesi, la metastasi, l’angiogenesi tumorale (la crescita di nuovi vasi sanguigni di cui i tumori hanno bisogno per crescere), la resistenza ai farmaci, la modulazione delle attività immunitarie e il mantenimento del microambiente tumorale. «L’approvazione di cabozantinib come terapia di II/III linea è un passo avanti fondamentale nella cura dei pazienti con carcinoma differenziato della tiroide, radio-iodio resistente, in progressione dopo una prima linea di trattamento – conclude Laura Locati, direttore dell'Oncologia agli Istituti Clinici Scientifici Maugeri, IRCCS di Pavia e professore associato di Oncologia Medica all'Università di Pavia -. L’efficacia di "cabozantinib" è stata testata in uno studio randomizzato nel quale il farmaco ha dimostrato di ridurre la probabilità di progressione del tumore alla tiroide del 78% rispetto al placebo, andando quindi a rispondere a uno specifico bisogno di cura per cui, a oggi, non esisteva ancora uno standard di cura. Nello studio COSMIC-311 la mediana di sopravvivenza libera da progressione è stata di 11 mesi».
Fonte "Sportello Cancro" del Corriere della Sera del giorno 6 marzo 2024